Werving gestart: Gentherapie voor RAG1-SCID (Recomb Consortium)
Het RECOMB-consortium, opgericht in 2018 en gefinancierd door het Horizon 2020-programma van de EU, heeft als doel innovatieve gentherapie te bieden aan pasgeborenen en baby’s met RAG1-SCID, een van de meest voorkomende vormen van ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID).
In de klinische studie worden autologe CD34+ -cellen, getransduceerd met het RAG1-lentivirus, toegediend. De eerste twee patiënten zijn al succesvol behandeld met positieve resultaten na maximaal twee jaar opvolging.
Wervingscriteria
Inclusie
- Genetisch bevestigde RAG1-SCID
- Leeftijd jonger dan 2 jaar
- Geen HLA-gematchte donor beschikbaar
- Perifere T-cellen <300/uL en/of naïeve T-cellen <1/uL
Exclusie
- HLA-gematchte donor beschikbaar
- Perifere T-cellen >300/uL en/of naïeve T-cellen >1/uL
- Eerdere stamceltransplantatie
- Aanzienlijke orgaandisfunctie
- Omenn-syndroom
Voor meer informatie of deelname
Contact: Prof. Dr. A.C. Lankester
rag1trial@lumc.nl
+31715262806
www.recomb.eu
Deelname aan deze baanbrekende studie kan levens veranderen!